Genska terapija

Genska terapija je zdravljenje dednih, ne-dednih, večfaktornih bolezni, ki se izvaja s celičnim vnosom drugih genov v celice pacienta. Cilj terapije je odpraviti napake genov ali dati celice nove funkcije. V celico je veliko lažje uvesti zdrav, polno delujoč gen v celico, kot pa odpraviti pomanjkljivosti v obstoječem.

Genska terapija je omejena na študije somatskih tkiv. To je posledica dejstva, da lahko vsaka intervencija v seksu in spolnih celicah povzroči povsem nepredvidljiv rezultat.

Trenutno uporabljana tehnika je učinkovita pri zdravljenju monogenih in multifaktorialnih bolezni (malignih tumorjev, nekaterih vrst hudih kardiovaskularnih, virusnih bolezni).

Približno 80% vseh projektov genske terapije se nanaša na okužbo z virusom HIV in onkološke bolezni. V tem trenutku so študije takega dednih bolezni, kot hemofilija B, Gaucherjeva bolezen, cistična fibroza, hiperholesterolemija.

Zdravljenje genske bolezni pomeni:

middot - izolacija in razmnoževanje posameznih vrst celic bolnika;

middot - uvajanje tujih genov;

middot-izbor celic, v katerih je tuji gen "koren";

middot-implantacija bolnika (na primer s transfuzijo krvi).

Genska terapija temelji na vnosu klonirane DNA v pacientovo tkivo. Najbolj učinkovite metode so vbrizgavanje in aerosolna cepiva.

Genska terapija deluje na dva načina:

1. Zdravljenje monogenih bolezni. Te vključujejo motnje v možganih, ki so povezane s kakršno koli škodo na celicah, ki jih proizvajajo nevrotransmitorji.

2. Zdravljenje dednih bolezni. Glavni pristopi, ki se uporabljajo na tem področju, so:

meditogenetsko izboljšanje imunskih celic;

middot- povečanje tumorske imunoreaktivnosti;

middot - blok izražanja onkogenov;

middot - zaščita zdravih celic iz kemoterapije;

middot- uvajanje tumorskih supresorskih genov;

middot- proizvodnja protitumorskih snovi s strani zdravih celic;

middot - proizvodnja protitumorskih cepiv;

middot-lokalna reprodukcija normalnih tkiv s pomočjo antioksidantov.

Uporaba genska terapija ima številne prednosti in v nekaterih primerih je edina možnost za normalno življenje bolnih ljudi. Kljub temu pa to področje znanosti ni v celoti razumljeno. Obstaja mednarodna prepoved preskusov genitalnih in pred implantacijskih zarodnih celic. To se naredi za preprečevanje neželenih genskih konstruktov in mutacij.

Razvili so se številni pogoji in so bili splošno sprejeti, pod katerimi so klinična preskušanja dovoljena:

1. Gen, prenesen v ciljne celice, mora biti aktiven že dolgo časa.

2. V tujem okolju mora gen ostati učinkovit.

3. Prenos gena ne sme povzročiti negativnih reakcij v telesu.

Obstajajo številna vprašanja, ki še vedno ustrezajo številnim znanstvenikom po vsem svetu:

• Ali bodo znanstveniki, ki delujejo na področju genske terapije, razvili popolno genocorrekcijo, ki ne bo ogrozila potomcev?

• Ali bo potreba in uporabnost postopka genske terapije za določenega poročenega para presegla tveganje za to posredovanje za prihodnost človeštva?

• Ali so taki postopki utemeljeni, podani prenaseljenost planeta v prihodnosti?

• Kako se bodo ti postopki nanašali na osebo z vprašanji homeostaze biosfere in družbe?

Na koncu je mogoče opozoriti, da genetska terapija na sedanji stopnji nudi človeštvu načine za zdravljenje najresnejših bolezni, ki so bile nedavno obravnavane kot neozdravljive in smrtne. Vendar hkrati razvoj te znanosti predstavlja nove probleme za znanstvenike, ki jih je treba rešiti danes.